CIATDM: "APPELLO PER NICOLO': SERVE UN FARMACO SALVAVITA"

Il Coordinamento Internazionale Associazioni per la Tutela dei Diritti dei Minori (CIATDM), presieduto da Aurelia Passaseo, si rivolge con una lettera aperta alle più alte cariche dello Stato, presidente della Repubblica Sergio Mattarella, alla premier Giorgia Meloni, al ministro della Salute Orazio Schillaci, al presidente della Camera Lorenzo Fontana e del Senato Ignazio La Russa. per Nicolò C., 14 mesi (è nato il 5 maggio dell’anno scorso), residente a Legnago in provincia di Verona, affetto da una malattia rarissima: la Malformazione di Dandy-Walker, che comporta idrocefalo e deficit di plasminogeno, per cui serve un farmaco salvavita.

“Si chiama Ryplazim – spiega l’appello del CIATDM – e’ a base di plasminogeno purificato (cioe’ solo cio’ che serve in questo caso) ed e’ prodotto dalla casa farmaceutica canadese Kedrion, che ha uno stabilimento anche in Toscana. In base alla sua percentuale di attivita’ di plasminogeno Nicolo’ necessiterebbe inizialmente di somministrazioni a giorni alterni di Ryplazim, con la possibilita’ che con il passare del tempo le somministrazioni possano distanziarsi, come verificato in altri pazienti americani; riducendo peraltro la continua otturazione degli shunt e con essa la continua sottoposizione a interventi. Il farmaco e’ stato autorizzato dalla Fda americana nel giugno 2021, ma non ancora da Ema ne’ da Aifa, la quale, a settembre 2022, lo ha autorizzato per Nicolo’ solo ad uso compassionevole. Purtroppo – conclude l’appello del Coordinamento – la produzione e’ stata sospesa e riprendera’, forse, in autunno. Chiediamo a tutti i destinatari della presente di farsi parte attiva affinche’ sia avviato un trial clinico del farmaco anche in Italia e in Europa, o che ne sia in ogni caso garantito l’approvvigionamento a tutti coloro ne hanno bisogno, costituendo in casi come questo l’unica speranza di sopravvivenza”.

In pratica “la Dandy-Walker e l’idrocefalo comportano un accumulo di liquidi nella cavita’ cranica e la conseguente necessita’ di drenare tale liquido attraverso l’inserimento di tubicini (cosiddetti shunt) che dal cranio sfociano in addome. A causa pero’ di un deficit congenito del plasminogeno, di cui Nicolo’ e’ affetto, si formano attorno agli shunt delle membrane di fibrina che li otturano e che ciclicamente debbono essere rimosse chirurgicamente.

La vita di Nicolo’ si svolge interamente in ospedale, scandita dalle operazioni – la 21esima e’ in programma a giorni rispetto a quando l’appello è stato lanciato – e cosi’ e’ destinata a proseguire, fino a che l’organismo lo tollerera’.

La situazione puo’ essere solo parzialmente tenuta sotto controllo tramite infusioni di plasma, che pero’ non costituiscono la soluzione ideale poiche’ il bimbo non necessita di tutte le sostanze presenti nel plasma umano ma soltanto di plasminogeno. Le infusioni di plasma comportano il rischio di accumulo di altre sostanze, non necessarie e anzi dannose se presenti in percentuale eccessiva.”

Perciò i genitori del piccolo, Federica e Alessandro, chiedono aiuto. “Non è possibile che un farmaco salvavita non arrivi a chi ne ha bisogno. È necessario che qualcuno a livello istituzionale. Altrimenti per Nicolò non ci sarà futuro”, dice il papà.

Redazione